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ELX-02 sulfate

型号:_NB-124 sulfate

产品价格:电议      采购度:1865      原产地:中国大陆

发布时间:2020/7/14 14:42:15      所属地区:上海 上海市

简要描述:

ELX-02 sulfate (NB-124 sulfate) 是一种研究性的,的合成的真核核糖体特异性糖苷 (ERSG)。可用于治疗无义突变引起的遗传疾病。

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标签:NB-124   sulfate   

产品详情

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ELX-02 sulfate

CAS No. : 1375073-94-1

MCE 站:ELX-02 sulfate

产品活性:ELX-02 sulfate (NB-124 sulfate) 是一种研究性的,的合成的真核核糖体特异性糖苷 (ERSG)。可用于治疗无义突变引起的遗传疾病。

研究领域:Others

作用靶点:Others

In Vitro: ELX-02 (100-400 μg/mL) is not toxic, and permits read-through of nonsense mutations in human cells.

In Vivo: ELX-02 (10 and 30 mg/kg; repeat subcutaneous administration; twice weekly, total of 8 doses) shows accumulation in tissues that is dose dependent without gender difference.
In plasma ELX-02 is rapidly absorbed with a Tmax of 0.25 h after both single (a single subcutaneous injection at 10 mg/kg at dose volume of 5 mL/kg) and repeated administration (twice weekly with 10 mg/kg/dose for 21 days; total of 7 administrations). ELX-02 is rapidly eliminated from plasma in a biphasic manner with the terminal half-life (T1/2) of 0.5 h.
In a CtnsY226X nonsense mutant mouse, subcutaneous ELX-02 accumulates in kidney tissue without overt renal toxicity and that ELX-02 (10 mg/kg X2/week for 3 weeks) reduces renal cystine accumulation in vivo.

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更新时间:2024/1/2 10:11:10

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