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SLN124

CAS No. :

MCE 站：SLN124

产品活性：SLN124 是一种靶向跨膜丝氨酸蛋白酶 6 (Tmprss6) 的 GalNac-siRNA。SLN124 由与 TMPRSS6-siRNA 结合的三聚体 GalNAc 配体组成。SLN124 具有作为 siRNA 剂恢复铁调素表达和使 β-地贫中铁稳态正常化的潜力。

研究领域：Metabolic Enzyme/Protease

作用靶点：Ser/Thr Protease

In Vitro: SLN124 comprises a double‐stranded 19mer RNA oligonucleotide with 2′‐O‐methyl,2′‐fluoro‐2′‐deoxy modifications ａnd phosphorothioate bonds targeting TMPRSS6, which is linked to a tri‐antennary GalNAc unit at the 5′ end of the sense strand.

In Vivo: SLN124 (s.c.; 3 mg/kg; two dose on days 1 ａnd 14), alone or in combination with the oral iron chelator deferiprone (DFP), not only suppresses Tmprss6 expression, but also normalises serum hepcidin levels, significantly improves erythropoiesis ａnd reduced splenomegaly in 6‐month‐old female Hbb^th3/+ mice.

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