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产品价格:电议      采购度:1318      原产地:美洲
发布时间:2022/1/21 20:39:50 所属地区:国外 国外
简要描述:
Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、研究性的、小的干扰核糖核酸药物。 Vutrisiran 可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。
标签:ALN-TTRsc02
产品详情
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CAS No. : 1867157-35-4
MCE 站:Vutrisiran
产品活性:Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、研究性的、小的干扰核糖核酸药物。 Vutrisiran 可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。
研究领域:Others
作用靶点:Others
In Vitro: Vutrisiran (previously ALN-TTRSC02) is a second-generation investigational RNAi therapeutic under development for the study of ATTR amyloidosis. Vutrisiran contains an siRNA that targets a sequence within the TTR mRNA which is conserved across wt and all known TTR variants. However, the Vutrisiran siRNA utilizes enhanced stabilization chemistry (ESC) and is conjugated to a triantennary GalNAc ligand, with the aim of enabling infrequent, subcutaneous (SC) dosing.
In Vivo: In non-human primates, single SC doses of Vutrisiran 0.3 and 1 mg/kg achieved mean maximum TTR reductions (nadirs) of 55% and 96%, respectively, with serum TTR reductions persisting beyond 4 months for the 1 mg/kg dose. In the same study, monthly doses of 1 and 3 mg/kg maintained a reduction of TTR levels at 96%, relative to baseline.
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更新时间:2024/1/2 10:19:52
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