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SMN-C2

CAS No. : 1446311-56-3

MCE 站：SMN-C2

产品活性：SMN-C2 ，RG-7916 的类似物，是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，通过结合 SMN2 pre-mRNA 起作用，从而增加远上游元件结合蛋白 1 (FUBP1) 和 KH 型剪接的 RNA 结合蛋白的亲和力调节蛋白 (KHSRP) 到 SMN2 pre-mRNA 复合物。SMN-C2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA)研究。

研究领域：Cell Cycle/DNA Damage

作用靶点：DNA/RNA Synthesis

In Vivo: SMN-C2 (20 mg/kg, daily) can replace SMN2 splicing ａnd divert FL mRNA, resulting in increased SMN protein levels in the brain ａnd spinal cord of mice.

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