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产品价格:电议      采购度:155      原产地:美洲
发布时间:2023/10/8 11:03:20 所属地区:国外 国外
简要描述:
Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs),可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍,Rugonersen 已用于 AS 的研究。
标签:RG6091
产品详情
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CAS No. : 2591587-57-2
MCE 站:Rugonersen
产品活性:Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs),可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍,Rugonersen 已用于 AS 的研究。
研究领域:Metabolic Enzyme/Protease
作用靶点:E1/E2/E3 Enzyme
In Vitro: RO7248824 (0-10 μM) show a nanomolar potency against UBE3A-ATS (EC50=26.3 nM), UBE3A mRNA upregulation (EC50=15.4 nM) and UBE3A protein upregulation (EC50=24.8 nM) in Angelman syndrome (AS) neurons.
In Vivo: Rugonersen (RO7248824) (24 mg/monkey; i.t.; for 8-85 d) is well tolerated without adverse in-life effects or tissue pathology and produced a robust, long lasting (up to 3 months) paternal reactivation of UBE3A mRNA/protein across key monkey brain regions.
Male cynomolgus monkeysRugonersen (150 μg; i.c.v.; single dose) selectively and potently reduces UBE3A-ATS, while concomitantly upregulating the UBE3A mRNA and protein.
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更新时间:2024/1/2 10:31:58
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